Ежегодно в последний день февраля проводятся информационно-просветительские мероприятия по случаю дня орфанных заболеваний с целью привлечения  внимания общественности к проблемам людей, больных редкими заболеваниями, а также повышения осведомленности населения о редких болезнях и их влиянии на жизнь людей.

Орфанные или редкие заболевания есть в каждой области медицины. Примерно 80 процентов из них имеют генетическую природу. Всего же, по оценкам экспертов, в мире насчитывается около 5–7 тысяч опасных для жизни редких заболеваний. Среди них: муковисцидоз, гемофилия, различные формы рака, миелома, болезнь Альцгеймера, болезнь Гентингтона и другие.

Граждане, страдающим орфанным заболеванием, нуждаются в особом уходе и дорогостоящем лекарственном обеспечении. Финансовые средства на закупку медикаментов для подобной категории больных выделяются из средств федерального бюджета.

Сегодня традиционно к этому дню приурочено проведение различных благотворительных и просветительских мероприятий, направленных на помощь пациентам с орфанными заболеваниями в преодолении недугов и ощущения себя полноценными членами общества.